Selumetinib
L01EE04Selumetinibul este utilizat pentru tratamentul neurofibromatozei tip 1 (NF1) la pacienți cu vârsta de 1 an și mai în sus. Se prescrie pentru neurofibroame plexiforme simptomatice care nu pot fi îndepărtate chirurgical.
Efectele secundare frecvente includ vomitive, diaree, greață și reacții cutanate precum uscăciune, probleme cu unghiile și dermatită asemănătoare acneei. Funcția inimii, vederea și sănătatea stomacului pot fi afectate. Testele de sânge pot arăta niveluri ridicate de fosfochinază de creatină.
Doza obișnuită este 25 mg/m² luată pe cale orală de două ori pe zi, fie ca o capsulă înghițită întreagă, fie ca granule stropolite pe hrană moale. Pentru pacienții cu probleme hepatice moderate, doza se reduce la 20 mg/m². Ajustări de doză pot fi necesare atunci când sunt combinate cu anumite alte medicamente.
Selumetinibul funcționează prin blocarea proteinelor MEK1/2, care controlează o cale de semnalizare celulară numită RAF-MEK-ERK. Această cale este adesea supraactivă în neurofibroame, iar blocarea ei reduce creșterea și volumul tumorii.
Selumetinibul poate dăuna unui făt în dezvoltare și nu trebuie utilizat în timpul sarcinii. Studiile pe animale arată că medicamentul poate cauza defecte congenitale și greutate redusă a fătului la doze mai mari decât dozele clinice recomandate.
După luarea selumetinibului, nivelurile din sânge ating vârful relativ rapid și medicamentul se acumulează ușor în corp în urma dozelor repetate. Doza recomandată de 25 mg/m² de două ori pe zi produce niveluri în stare de echilibru care permit tratamentul eficace.