Eculizumab
L04AJ01Se folosește pentru tratarea hemoglobinuriei paroxismale nocturne (PNH) prin reducerea descompunerii celulelor roșii de sânge, a sindromului hemolitic uremic atipic (aHUS) prin blocarea activării complement dăunătoare și a miasteniei grave generalizate (gMG) la adulți și copii peste 6 ani cu anticorpi specifici. Nu este indicat pentru sindromul hemolitic uremic asociat toxinei Shiga (STEC-HUS).
Nu începeți acest medicament dacă aveți o infecție gravă activă și nerezolvată cauzată de bacteriile Neisseria meningitidis.
Efectele adverse cele mai frecvente includ cefalee și infecții ale tractului respirator superior, cu riscuri grave incluzând infecții meningococice, alte infecții, coaguli de sânge și reacții legate de infuzie.
Se administrează numai pe cale intravenoasă; necesită vaccinare meningococică (grupurile A, C, W, Y și B) cel puțin 2 săptămâni înainte de începerea tratamentului, sau profilaxie cu antibiotice dacă terapia urgentă este necesară.
Acest medicament funcționează prin legarea la o proteină numită C5 din sistemul imunitar, blocând activarea acesteia și prevenind formarea de complecși complement dăunători care deteriorează celulele sângelui.
Datele limitate sugerează că acest medicament este probabil sigur în timpul sarcinii, deși există riscuri pentru mamă și bebeluș cu tulburări de sânge netratate; studiile pe animale au arătat unele probleme de dezvoltare.
După dozele intravenoase, medicamentul atinge niveluri maxime în termen de 2 săptămâni și menține concentrații terapeutice pentru intervale de dozare de 2 săptămâni la pacienții cu PNH și aHUS.