Eplontersen
N07XX21Se utilizează pentru tratarea daunelor nervoase cauzate de amiloidoza transthiretină mediată ereditară (afecțiune genetică rară) la adulți.
Efectele secundare cele mai frecvente sunt niveluri scăzute de vitamina A în sânge și vărsături. Se recomandă monitorizarea și suplimentarea nivelurilor de vitamina A în timpul tratamentului.
Doza recomandată este de 45 mg injectată sub piele o dată pe lună. Injectați în abdomen sau în partea superioară a coapsei; partea din spate a brațului superior poate fi utilizată dacă este administrată de un furnizor de servicii medicale. Dacă ați ratat o doză, luați-o cât mai curând posibil și reluați dozarea lunară din acel moment.
Eplontersen este o moleculă care se leagă de ARNm transthiretină (TTR) defect și îl descompune, reducând producția de proteină TTR anormală atât în flux sanguin cât și în țesuturile corpului.
Datele disponibile sunt limitate pentru utilizarea în timpul sarcinii. Acest medicament scade nivelurile de vitamina A și se recomandă suplimentarea cu vitamina A. Vitamina A este importantă pentru dezvoltarea fetală, dar cantități în exces pot cauza daune. Efectele înlocuirii vitaminei A la pacientele gravide care primesc acest medicament nu sunt pe deplin cunoscute.
Medicamentul atinge niveluri maxime în sânge în scurt timp după injecție sub piele. Când se administrează ca doză lunară, nivelurile de echilibru se ating pe parcursul mai multor doze. Expunerea la medicament crește ușor mai mult decât se așteaptă cu doze mai mari.