Vutrisiran

Vutrisiran este folosit pentru tratarea a două forme de amiloidoză hereditară mediate de transtiretină la adulți: deteriorarea nervilor (polineuropatie) și boala musculară a inimii (cardiomiopatie), inclusiv forme de tip sălbatic. Ajută la reducerea mortalității cardiace, a spitalizărilor și a vizitelor urgente pentru insuficiență cardiacă.

Efectele secundare cele mai frecvente sunt dureri în extremități, dureri articulare, dificultate în respirație și niveluri reduse de vitamina A. Medicul dumneavoastră poate recomanda suplimente de vitamina A deoarece acest medicament scade vitamina A din sânge.

Doza standard este 25 mg injectată sub piele o dată la fiecare 3 luni. Un profesionist din domeniul sănătății trebuie să administreze injecția. Dacă omiteți o doză, luați-o cât mai curând vă amintiți, apoi continuați programul regulat de 3 luni de la acea injecție.

Vutrisiran funcționează prin blocarea producției proteinei transtiretină (TTR). Utilizează un proces numit interferență ARN pentru a descompune moleculele de cărieri TTR mutante și normale, reducând cantitatea de proteine TTR din sânge și țesuturi.

Există informații limitate despre utilizarea acestui medicament în timpul sarcinii. Deoarece reduce nivelurile de vitamina A, iar vitamina A este importantă pentru dezvoltarea fetală, femeile gravide sau cele care plănuiesc sarcina ar trebui să discute utilizarea cu medicul lor. Efectele nivelurilor reduse de vitamina A și TTR asupra fetusului în dezvoltare nu sunt pe deplin înțelese.

După injecție, vutrisiran se distribuie în tot corpul și se degradează treptat în timp. Concentrațiile maxime sunt atinse într-un anumit cadru de timp, iar medicamentul se acumulează ușor cu doze repetate administrate la fiecare 3 luni.