Risdiplam
M09AX10Risdiplam este utilizat pentru tratarea atrofiei musculare spinale (SMA) la copii și adulți. Funcționează prin modificarea modului în care gena SMN2 este procesată pentru a produce mai mult protein SMN funcțional.
Efectele adverse cel mai frecvente la pacienții cu SMA tardivă includ febră, diaree și erupție. La sugari cu SMA timpurie, efectele adverse suplimentare pot include infecții ale tractului respirator superior și inferior, constipație, vomă și tuse. Anunțați furnizorul de asistență medicală despre orice simptome neobișnuite.
Luați risdiplam o dată pe zi cu sau fără mâncare. Doza se bazează pe vârstă și greutate corporală: sub 2 luni, 0,15 mg/kg; 2 luni până la 2 ani, 0,2 mg/kg; 2 ani și mai mari sub 20 kg, 0,25 mg/kg; 2 ani și mai mari 20 kg sau mai mult, 5 mg. Înghițiți comprimatele întregi cu apă sau dispersați în apă ne-clorizată. Utilizați seringa orală furnizată cu soluția lichidă.
Risdiplam este conceput pentru a trata SMA cauzată de mutații în gena SMN1 ajutând gena SMN2 să producă mai mult protein SMN funcțional. Funcționează prin modificarea modului în care ARN-ul mesager SMN2 este procesat, crescând includerea exonului 7 pentru a crea proteina SMN cu lungime completă și activă care protejează celulele nervoase.
Există informații limitate despre utilizarea risdiplamului în timpul sarcinii. Un registru al sarcinii monitorizează rezultatele la femeile expuse acestui medicament în timpul sarcinii. Femeile gravide și furnizorii de asistență medicală sunt încurajați să se înregistreze pentru a urmări informațiile de siguranță. Discutați cu medicul dvs. dacă sunteți gravidă sau plănuiți o sarcină.
Risdiplam este luat oral și este absorbit în fluxul sanguin. După dozarea zilnică, medicamentul se acumulează treptat în organism în timp. Mâncarea nu afectează semnificativ modul în care corpul absoarbe risdiplam.