Nusinersen
M09AX07Utilizat pentru tratamentul atrofiei musculare spinale (SMA), o tulburare genetică care afectează funcția nervilor și a mușchilor. Acest medicament este potrivit pentru copii și adulți cu SMA.
Efectele adverse grave includ numărul scăzut de trombocite și probleme de sângerare, precum și leziuni renale. Efectele adverse frecvente la copiii cu SMA cu debut timpuriu sunt infecțiile respiratorii și constipația. La pacienții cu SMA cu debut tardiv, efectele adverse frecvente sunt febră, cefalee, vomă și dureri de spate.
Acest medicament este injectat direct în lichidurile din jurul măduvei spinării. Tratamentul inițial folosește 4 doze de încărcare de 12 mg: primele trei se administrează la intervale de 2 săptămâni, iar a patra se administrează 4 săptămâni după a treia. După încărcare, o doză de întreținere de 12 mg se administrează la fiecare 4 luni. Medicamentul trebuie să atingă temperatura camerei înainte de injectare și trebuie utilizat în termen de 4 ore de la deschiderea flaconului.
Acest medicament este o moleculă specială care funcționează în măduva spinării și creier pentru a crește producția unei proteine lipsă (SMN) la pacienții cu SMA. Prin creșterea acestei proteine, ajută la restabilirea funcției nervilor și mușchilor.
Există date de siguranță limitate pentru acest medicament în timpul sarcinii. Studiile pe animale au arătat riscuri potențiale de dezvoltare la toate dozele testate. Dacă sunteți gravidă sau planuiți o sarcină, consultați doctorul dumneavoastră înainte de a utiliza acest medicament.
Când este injectat direct în lichidului spinal, acest medicament ajunge la țesuturile sistemului nervos unde este necesar. După injectare, nivelurile medicamentului din sânge rămân relativ scăzute, în timp ce concentrațiile în lichidurile spinale sunt mai mari. Medicamentul atinge niveluri maxime în 1-6 ore.