Miglustat

Se utilizează împreună cu Pombiliti pentru tratamentul pacienților adulți cu boala Pompe cu debut tardiv (deficit genetic de enzimă) care cântăresc cel puțin 40 kg și nu răspund adecvat la terapia actuală de înlocuire a enzimelor.

Acest medicament este contrasindicat în sarcină, deoarece poate dăuna fătului în dezvoltare.

Efectele secundare frecvente includ diaree, pierdere în greutate, dureri la stomac, greață, dureri de cap, tremoare, crampe musculare, ameți și slăbiciune. Efectele secundare grave pot include leziuni ale nervilor din membre, tremoare, diaree semnificativă cu pierdere în greutate și numărare scăzută de trombocite.

Confirmă statutul de sarcină la femeile în vârstă reproductivă înainte de a începe tratamentul. Ia acest medicament cu Pombiliti, începând cu 2 săptămâni după ultima doză de înlocuire a enzimelor. Doza este 260 mg pentru cei care cântăresc 50 kg sau mai mult, sau 195 mg pentru cei care cântăresc 40-50 kg, luată o dată la două săptămâni. Ia-l cu apă plană cu aproximativ 1 oră înainte de perfuzia Pombiliti; evită toată cealaltă hrană și băuturi 2 ore înainte și după.

Medicamentul funcționează prin reducerea producției anumitor molecule grăsoase care se acumulează în celulele din boala Pompe. Prin încetinirea modului în care corpul produce aceste molecule, medicamentul ajută la prevenirea acumulării lor dăunătoare.

Studiile pe animale arată că acest medicament poate cauza malformații congenitale și să dăuneze fătului în dezvoltare. Nu utilizați în sarcină. Femeile în vârstă reproductivă trebuie să confirme că nu sunt gravide înainte de a începe tratamentul și să utilizeze contracepție eficace.

După luarea unei doze, medicamentul atinge niveluri maxime în sânge în 2 până la 2,5 ore. Corpul îl elimină cu o semivață eficace de aproximativ 6 până la 7 ore, ceea ce înseamnă că nivelurile în stare de echilibru sunt atinse în 1,5 până la 2 zile de administrare de trei ori pe zi.