Natriu Fenilbuterat
A16AX03Natriu fenilbuteratul se utilizează ca terapie suplimentară pentru managementul pe termen lung al tulburărilor ciclului ureei cauzate de deficiență enzimatică. Se utilizează la toți nou-născuții cu deficiență enzimatică completă diagnosticată în primele 28 de zile de viață, și la pacienții cu deficiență parțială diagnosticată după o lună de viață care au avut niveluri crescute de amoniac.
Nu utilizați natriu fenilbuteratul pentru tratamentul ridicării acute a amoniacului, care este o urgență medicală care necesită tratament spitalicesc imediat.
Efecte adverse au fost observate la 206 pacienți care au luat natriu fenilbuterat. Efectele frecvente pot include simptome gastrointestinale, schimbări ale gustului și anomalii sangvine. Este adesea dificil să se distingă dacă efectele provin din medicament, dieta specială necesară, boala de bază sau alte boli.
Pentru copiii care cântăresc mai mult de 20 kg și adulți se utilizează comprimate. Doza zilnică obișnuită este 450–600 mg per kilogram de greutate corporală pentru copiii sub 20 kg, sau 9,9–13 grame per metru pătrat de suprafață corporală pentru pacienții mai mari. Împărțiți doza zilnică în 3–6 cantități egale luate la mese pe parcursul zilei. Luați doar pe cale orală, printr-un tub de alimentare în stomac sau printr-un tub nazal.
Natriu fenilbuteratul se convertește în organism în fenilacetat, care se combină cu glutamina pentru a forma fenilacetilglutamina. Acest compus este apoi eliminat prin rinichi, oferind o cale alternativă pentru a îndepărta excesul de deșeuri azotate din corp.
Date limitate există cu privire la utilizarea natriului fenilbuteratului în timpul sarcinii. Studiile pe animale sugerează că metabolitul activ poate afecta creierul în dezvoltare. Cu toate acestea, tulburarea netratată a ciclului ureei în timpul sarcinii prezintă riscuri serioase atât pentru mamă, cât și pentru bebeluș, inclusiv complicații potențial fatale. Deciziile de tratament trebuie luate cu atenție cu îndrumare medicală.
După administrarea orală a natriului fenilbuteratului, nivelurile maxime din sânge sunt atinse în termen de 1 oră. Date farmacokinetice limitate există la copiii mici și nou-născuți; majoritatea datelor provin de la adulți sănătoși. Alimentele pot afecta viteza de absorbție a medicamentului.