Pegunigalsidase Alfa

Se folosește pentru tratamentul adulților cu boala Fabry, o afecțiune genetică rară în care corpul nu poate descompune anumite substanțe grase. Acest medicament înlocuiește enzima lipsă pe care corpul o folosește în mod normal pentru a elimina aceste substanțe dăunătoare din celule.

Efectele secundare frecvente includ reacții legate de infuzie (cum ar fi febră, frisoane sau înroșire în timpul sau scurt după tratament), nazofaringită (inflamația nasului și gâtului), dureri de cap, diaree, oboseală, greață, dureri de spate, dureri în membri și sinuzită. Pot apărea reacții grave incluzând anafilaxie, reacții alergice severe și inflamația rinichilor. Raportați imediat orice reacție neobișnuită medicului dumneavoastră.

Doza standard este 1 mg/kg administrată ca infuzie intravenoasă la fiecare două săptămâni. Înainte de începerea tratamentului, medicul dvs. vă poate prescrie medicamente pentru a reduce reacțiile de infuzie. Ajustările dozei pot fi necesare dacă experimentați reacții alergice sau asociate infuziei. Medicul vă va furniza instrucțiuni specifice cu privire la preparare, diluare și administrare.

Boala Fabry este cauzată de o deficiență a unui enzim numit alfa-galactosidaza A, care în mod normal descompune substanțele grase numite globotriaozilceramidă. Acest medicament oferă un înlocuitor sintetic pentru acest enzim lipsă, permițând-ului să intre în celule și să descompună depozitele grase acumulate.

Există date limitate privind sarcina, dar ca o terapie de înlocuire a enzimei, acest medicament nu se așteaptă să dăuneze bebelușului nenăscut. Studiile pe animale nu au arătat efecte adverse asupra fătului în dezvoltare la doze mult mai mari decât cele utilizate la oameni. Dacă sunteți însărcinată sau planificați să deveniți însărcinată, discutați cu medicul dumneavoastră despre utilizarea acestui medicament.

După infuzie intravenoasă de 1 mg/kg la fiecare două săptămâni, medicamentul atinge niveluri maxime în sânge și se acumulează în corp în timp cu continuarea tratamentului. Cantitatea absorbită și eliminată de organism crește treptat în primele câteva luni de terapie.