Vestronidaza Alfa
A16AB18Se utilizează pentru tratarea mucopolisaharidozei VII (MPS VII, cunoscută și sub numele de sindromul Sly) la copii și adulți. Acest medicament înlocuiește enzima lipsă din organism. Notă: efectul acestui medicament asupra problemelor neurologice asociate cu MPS VII nu a fost pe deplin studiat.
Pot apărea reacții alergice grave (anafilaxie). Efectele adverse frecvente includ umflarea la locul injecției, diaree, erupție cutanată, umflarea în alte părți ale corpului și mâncărime. Anunțați imediat doctorul dacă observați orice simptome neobișnuite în timpul sau după tratament.
Doza standard este de 4 mg/kg administrată intravenos (prin vână) la fiecare două săptămâni. Înainte de fiecare perfuzie, luați un antihistaminic 30-60 de minute înainte pentru a ajuta la prevenirea reacțiilor alergice. Fiecare perfuzie durează aproximativ 4 ore: infuzare lentă în prima oră (2,5% din volumul total), apoi creșteți viteza pentru cele 3 ore rămase în funcție de cât de bine o tolera.
MPS VII este cauzată de lipsa unui enzim numit glucuronidază (GUS), care duce la acumularea de substanțe dăunătoare în celule pe întreg corpul. Acest medicament este o versiune sintetică a enzimei GUS lipsă care intră în celule și descompune aceste substanțe dăunătoare. Enzima ajunge în zonele în care este necesară prin atașarea la locurile receptorilor speciali pe suprafețele celulare.
Sunt disponibile informații limitate despre utilizarea acestui medicament în timpul sarcinii. În studiile pe animale, medicamentul nu a cauzat malformații congenitale la doze mai mari decât cele folosite la oameni. Cu toate acestea, a existat o anumită îngrijorare cu privire la creșterea mortinatalității la șobolani la doze foarte mici. Discutați cu doctorul dacă sunteți însărcinată sau planificați să deveniți însărcinată.
Când se administrează o doză de 4 mg/kg la fiecare două săptămâni, medicamentul atinge niveluri de vârf în sânge în medie de 17,3 micrograme pe mililitru. Nivelurile în sânge cresc proporțional pe măsură ce dozele cresc de la 1 mg/kg la 4 mg/kg. Nivelurile medicamentului din organism sunt măsurate în studii cu pacienți pediatrici și adulți pentru a asigura dozarea sigură și eficace.