Cerliponase Alfa

Acest medicament încetinește pierderea capacității de a merge la copiii cu boala CLN2, o tulburare cerebrală rară cauzată de lipsa unui enzim important.

Nu utilizați dacă aveți o infecție activă în jurul locului de introducere a cateterului sau infecție suspectă a creierului cu lichid spinal neclar.

Efectele adverse frecvente includ febră, schimbări în ritmul cardiac, protein spinal scăzut, vomă și convulsii; riscurile grave includ reacții alergice și infecții cerebrale.

Un medic experimentat în injecții spinale ar trebui să dea acest medicament ca 300 mg în lichidul cerebral o dată la două săptămâni; luați medicamente anti-alergie înainte de fiecare tratament.

Acest medicament înlocuiește enzima cerebrală lipsă care în mod normal descompune deșeurile toxice, prevenind acumularea și daunarea celulelor nervoase.

Nu există experiență cu acest medicament în timpul sarcinii; studiile pe animale nu au fost efectuate, deci riscurile pentru bebelușul în dezvoltare sunt necunoscute.

Medicamentul ajunge la creier prin injecție directă în lichidul din jurul măduvei spinării și nu se acumulează cu doze repetate.