Galsulfaze

Se folosește pentru tratamentul Mucopolisaharidozei VI (sindromul Maroteaux-Lamy), o boală genetică rară în care corpul nu poate descompune anumite zaharuri complexe. Acest medicament ajută pacienții să meargă mai bine și să urce scările mai ușor prin descompunerea substanțelor dăunătoare care se acumulează în corp.

Efectele secundare cele mai frecvente includ erupție, durere, urticarie și febră. Pot apărea reacții grave, cum ar fi reacții alergice inclusiv anafilaxie, probleme legate de imunitate, dificultăți respiratorii în timpul sau după infuzie și compresie a coloanei vertebrale. Aceste reacții grave necesită atenție medicală imediată.

Doza standard este 1 miligram per kilogram de greutate corporală, administrată o dată pe săptămână ca infuzie intravenoasă pe parcursul a 4 ore. Tratamentul trebuie supravegheat de un medic antrenat în gestionarea reacțiilor alergice și anafilaxiei. Infuzia trebuie administrată într-o unitate medicală cu monitorizare adecvată și sprijin de urgență disponibil.

MPS VI este cauzată de absența sau niveluri scăzute ale unui enzim specific care în mod normal descompune zaharuri complexe (GAG) în celule. Fără acest enzim, acești zaharuri se acumulează în organe și țesuturi, cauzând daune. Acest medicament furnizează enzimul lipsă, permițând celulelor să descompună aceste substanțe dăunătoare și să reducă acumularea în tot corpul.

Datele disponibile de la femeile gravide tratate cu acest medicament și studiile pe animale nu arată dovezi de malformații congenitale sau daune fetusului. Testele pe animale la doze comparabile cu tratamentul uman nu au arătat efecte adverse în timpul sarcinii.

La pacienții care primesc infuzii săptămânale, medicamentul atinge niveluri maxime în sânge la scurt timp după fiecare infuzie. Concentrația variază considerabil între indivizi. Corpul elimină medicamentul în timp, cu concentrații măsurate în diferite puncte în cursul săptămânii.